Projecte Científic Atàxia de Friedreich


L'atàxia de Friedreich és una malaltia neurodegenerativa inclosa en el grup de les malalties poc freqüents, també denominades minoritàries o rares. Afecta principalment a la capacitat per desenvolupar moviments, ja sigui caminar, parlar, deglució, etc. agreujant-se progressivament fins a una incapacitat.


A l'actualitat no existeix una cura per a l'atàxia de Friedreich. L'objectiu del projecte científic és establir una estratègia terapèutica de teràpia gènica per a la ​atàxia de Friedreich basada en virus adenoassociats de darrera  generació, que han provat ser útils per a la transferència de gens recombinants en el sistema nerviós, per a la correcció de la funció de frataxina en el model de ratolí amb atàxia de  Friedreich. En un termini de 5 anys s'establirà un assaig clínic.

Col·laborar amb el Projecte: https://f4r.org/web/projects/view/5