Ponències "La designació Orfe com a porta d'entrada a la investigació" 2017

Jornada dedicada a la designació i desenvolupament de medicaments orfes, al Recinte Modernista de Sant Pau.

El passat 21 d’abril la Plataforma de Malalties Minoritàries, conjuntament amb CIBERER, van organitzar una jornada dedicada a la designació i desenvolupament de medicaments orfes, al Recinte Modernista de Sant Pau.

En aquesta jornada, adreçada a professionals i recercadors, s’explicarà tot el procés dels medicaments orfes, des de la preparació per obtenir la designació fins a l’arribada del medicament al pacient. Es tractaran aspectes com els beneficis que ofereix la designació, la incorporació del pacient en el procés, l’interès de la indústria farmacèutica o les oportunitats per a la investigació clínica, juntament amb les experiències pràctiques de medicaments orfes que handesignats.

També es presentarà la Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras, editada per CIBERER, l’Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) i la Plataforma de Malalties Minoritàries.

La jornada comptarà amb les ponències del Dr. Toni Andreu, director de Recerca del Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya, del Dr. Josep Torrent-Farnell, responsable de l’àrea del Medicaments del CatSalut i president del Comitè Científic Assessor Extern de CIBERER, el Sr. Josep Maria Espinalt, president d’AELMHU i DG d’Alexion, i el Sr. Julian Isla, president de la Dravet Syndrome Foundation, entre d’altres.


jornada dedicada a la designació i desenvolupament de medicaments orfes, al Recinte Modernista de Sant Pau.

DESCARREGA EL PROGRAMA AQUÍ

INAUGURACIÓ
Dr. Toni Andreu,
director de Direcció General de Recerca i Innovació en Salut, Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya.

Dr. Josep Torrent-Farnell, responsable de l’Àrea del Medicament del CatSalut.
Dra. Susan Webb, subdirectora CIBERER i presidenta de la CAMM.
Sra. Maite Bartrolí, representant de pacients a la CATFAC del Departament de Salut i membre de la junta de FECAMM.
Sr. Jordi Cruz, delegat de FEDER Catalunya.

Jornada La Designació, Orfe com a porta d'entrada a la investigació, 2017 Barcelona Hospital Sant Pau Recinte Modernista


 PONÈNCIA INAUGURALÇ
OPORTUNITATS DE FINANÇAMENT PER A LA INVESTIGACIÓ CLÍNICA EN MALALTIES MINORITÀRIES
Dr. Toni Andreu, director de Direcció General de Recerca i Innovació en Salut, Departament de Salut de la Generalitat de Catalunya.

 

  



Presentació Dr. Toni Andreu   OPORTUNITATS DE FINANÇAMENT PER A LA INVESTIGACIÓ CLÍNICA EN MALALTIES MINORITÀRIES

 
   Descarrega la presentació Dr. Toni Andreu  

 


 PROCÉS DE DESIGNACIÓ
QUÈ ÉS UN MEDICAMENT ORFE I COM S’OBTÉ LA DESIGNACIÓ?.
QUI SÓN ELS BENEFICIARIS DE LA DESIGNACIÓ?
Dr. Josep Torrent-Farnell, responsable de l’Àrea del Medicament del CatSalut. President del Comitè Assessor CIBERER.
COM S’HA INCORPORAT ALS PACIENTS EN AQUEST PROCÉS?.

Sr. Julián Isla, president Dravet Syndrome Foundation. Representant de pacients al COMP (Committe for Orphan Medicinal Products) de l’EMA.



QUÈ ÉS UN MEDICAMENT ORFE I COM S'OBTÉ LA DESINGACIÓ? QUI SÓN ELS BENEFICIARIS DE LA DESIGNACIÓ?

Dr. Josep Torrent-Farnell, responsable de l'Àrea del Medicament del CatSalut. President del Comitè Assessor CIBERER
.

 




Presentació Dr. Josep Torrent-Farnell  QUÈ ÉS UN MEDICAMENT ORFE I COM S'OBTÉ LA DESINGACIÓ? QUI SÓN ELS BENEFICIARIS DE LA DESIGNACIÓ?

 
   Descarrega la presentació Dr Josep Torrent-Farnell  

  

COM S'HA INCORPORAT ALS PACIENTS EN AQUEST PROCÉS?
Sr. Julián Isla, president Dravet Syndrome Foundation. Representant de pacients al COMP (Committe for Orphan Medicinal Products) de l'EMA
.

 



Presentació Sr. Julián Isla   COM S'HA INCORPORAT ALS PACIENTS EN AQUEST PROCÉS?

 
   Descarrega la presentació Sr. Julián Isla  

 


 DE LA DESIGNACIÓ AL PACIENT/UTILITAT DE LA DESIGNACIÓ
MODERA LA TAULA:
Dr. Ignacio Blanco, coordinador del programa d’assessorament i genètica clínica, Hospital Germans Trias i Pujol.
LA IMPORTÀNCIA DELS REGISTRES PER LA RECERCA CLÍNICA.
Sra. Sonia Segovia, project manager del Registre Nacional de Malalties Neuromusculars, membre CIBERER.
INTERÈS DE LA INDÚSTRIA EN ELS MEDICAMENTS ORFES.
Sr. Josep María Espinalt, president AELMHU, Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos.
TORN OBERT DE PREGUNTES.


LA IMPORTÀNCIA DELS REGISTRES PER LA RECERCA CLÍNICA

Sra. Sonia Segovia, project manager del Registre Nacional de Malalties Neuromusculars, membre CIBERER.

 

 

Presentació Sra. Sonia Segovia La Importància dels registre per la recerca clínica.

 
   Descarrega la presentació Sra. Sonia Segovia  

 

INTERÈS DE LA INDÚSTRIA EN ELS MEDICAMENTS ORFES
Sr. Josep María Espinalt, president AELMHU, Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultra-huérfanos.

 



Presentació Dr. Josep Torrent-Farnell Interès de la indústria en els medicaments Orfes

 
   Descarrega la presentació Josep Torrent-Farnell  

 

 
 EXPERIÈNCIES DE LA DESIGNACIÓ
MODERA LA TAULA:
Dr. Francesc Palau, director de l’Institut Pediàtric de Malalties Minoritàries (IPER) i cap del servei de genètica de l’Hospital de Sant Joan de Déu.
CAS A: TEMSIROLIMUS, DESIGNACIÓ DEL MEDICAMENT ORFE PER LA ADRENOLEUCODISTRÒFIA.
Dra. Montserrat Ruiz, grup de recerca de malalties neurometabòliques de l’IDIBELL, membre CIBERER.
CAS B: EL REPTE DE LA RECERCA BÀSICA A LA RECERCA CLÍNICA.
Dr. Ramón Martí, Responsable del Grup de Patologia Neuromuscular i Mitocondrial de la Vall d’Hebron, Institut de Recerca (VHIR), membre CIBERER.
AS C: COM VALORITZAR UN COP ASSOLIDA LA DESIGNACIÓ?.
Dr. Juan Luque, gestor científic CIBERER.
TORN OBERT DE PREGUNTES.


CAS A: TEMSIROLIMUS, DESIGNACIÓ DEL MEDICAMENT ORFE PER LA ADRENOLEUCODISTRÒFIA

Dra. Montserrat Ruíz, grup de recerca de malalties neurometabòliques de l'IDIBELL, membre CIBERER.

 



Presentació Dra. Montserrant Ruiz, Cas a: Temsirolimus, designació del medicament orfe per la adrenoleucodistrófia

 
   Descarrega la presentació Dra. Montserrat Ruíz  

 

CAS B: EL REPTE DELA RECERCA BÀSICA A LA RECERCA CLÍNICA
Dr. Ramón Martí, responsable del Grup de Patologia Neuromuscular i Mitocondrial de la Vall d'Hebron, Institut de Recerca (VHIR), membre CIBERER.

 



Presentació Dr. Ramón Ruíz, Cas B: El repte de la recerca bàsica a la recerca clínica

 
   Descarrega la presentació Dr. Ramón Martí  

 

CAS C: COM VALORITZAR UN COP ASSOLIDA LA DESIGNACIÓ?
Dr. Juan Luque, gestor científic CIBERER.

 

 

Presentació Dr. Juan Luque, Cas C: Com valoritzar un cop assilida la designació

 
   Descarrega la presentació Dr. Juan Luque  

 

 TORN OBERT DE PREGUNTES | INTERVENCIONS EXPERIÈNCIES EN LA DESIGNACIÓ

Dra. Montserrat Ruiz,
grup de recerca de malalties neurometabòliques de l'IDIBELL, membre CIBERER.
Dr. Ramón Martín,
responsable del Grup de Patologia Neuromuscular i Mitocondrial de la Vall d'Hebron, Institut de Recerca (VHIR), membre CIBERER.
Dr. Juan Luque
,
gestor científic CIBERER.

 

 

 
Website Security Test