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El pasado 29 de abril de 2022 se celebró una nueva Jornada dentro del Ciclo de actividades formativas "Designación, Desarrollo y Acceso de Medicamentos Huérfanos", en el Centro Singular de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas (CIMUS) de Santiago de Compostela. Esta Jornada tiene por objetivo informar del proceso de los medicamentos huérfanos, desde la preparación para obtener la designación huérfana hasta la llegada del medicamento a los pacientes, e informar de los procesos para acortar plazos y agilizar su presencia en el mercado. Entre los temas que se abordarán están los beneficios que ofrece la designación, la incorporación del paciente en el proceso, el interés de la industria farmacéutica o las oportunidades para la investigación clínica, junto con las experiencias prácticas de designación de medicamentos huérfanos.
Entre las ponencias, contaremos con la participación de la doctora Yoana Nuevo, de la Oficina de Innovación del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS); del doctor Josep Torrent-Farnell, profesor de la Universidad Autónoma de Barcelona y presidente del Comité Científico Asesor Externo del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER); del doctor Juan Luque, gestor científico del CIBERER; de la señora María José Sánchez, vicepresidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), y del señor Julián Isla, presidente de la Fundación 29, entre otros.
En la segunda parte se expondrán dos experiencias en el proceso de designación de huérfanos de la mano de los doctores Miguel López de Heredia, Gestor científico CIBERER, y doctora Susana Navarro, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). Ambos son, así mismo, investigadores del CIBERER.
La Jornada está dirigida a profesionales, investigadores e investigadoras, y representantes de pacientes.
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El passat 29 d’abril de 2022 va lloc un nova Jornada dins del Cicle d’activitats formatives “Designación, Desarrollo y Acceso de Medicamentos Huérfanos”, al Centro Singular de Investigación en Medicina Molecular y Enfermedades Crónicas (CIMUS) de Santiago de Compostel·la. Aquesta Jornada té per objectiu informar del procés dels medicaments orfes des de la preparació per obtenir la designació òrfana fins a l’arribada del medicament als pacients, i informar dels processos per reduir terminis i agilitar la seva presència en el mercat. Entre els temes que s’hi exposaran hi ha els beneficis que ofereix la designació, la incorporació del pacient en el procés, l’interès de la indústria farmacèutica o les oportunitats per a la investigació clínica, així com les experiències pràctiques de designació de medicaments orfes.
La Jornada comptarà amb les ponències i la participació de la doctora Yoana Nuevo, de l’Oficina d’Innovació del Departament de Medicaments d’Ús Humà de l’Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS);del doctor Josep Torrent-Farnell, professor de la Universitat Autònoma de Barcelona i president del Comitè Científic Assessor Extern del Centro de Investigación Biomédica en Red en Enfermedades Raras (CIBERER);del doctor Juan Luque, gestor científic del CIBERER; de la senyora María José Sánchez, vicepresidenta de l’Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), i del senyor Julián Isla, president de laFundación 29.
A la segona part de la Jornada s’abordaran dues experiències en el procés de designació orfana sota el guiatge dels doctors Miguel López de Heredia, gestor científic CIBERER, i doctora Susana Navarro, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT). Ambdós són també investigadors del CIBERER.
La Jornada està dirigida a professionals, investigadors i investigadores, i representants dels pacients.
INAUGURACIÓN
Dr. Carlos Diéguez, Director Científico del CiMUS.
Sr. Antonio Fernández-Campa, Director de la Axencia de Coñecemento en Saúde, ACIS. Consellería de Sanidad, Xunta de Galicia.
Sr. Santiago de la Riva, Tesorero de FEDER y Vicepresidente de Fundación FEDER.
Sra. Beatriz Gómez, Gestora de la Actividad Científica CIBERER.
Sra. Iolanda Arbiol, Directora Plataforma Malalties Minoritàries-ICS.
PROCESO DE DESIGNACIÓN
Modera:
Dr. Carlos Diéguez. Director Científico del CiMUS.
¿QUÉ ES UN MEDICAMENTO HUÉRFANO Y CÓMO SE OBTIENE LA DESIGNACIÓN?
¿CUÁLES SON LOS BENEFICIOS DE LA DESIGNACIÓN?
Dr. Josep Torrent, Universitat Autònoma de Barcelona (UAB). Presidente del Comité Científico Asesor Externo del CIBERER.
| “Se invita a los #pacientes a estar en los Comités con voz y voto aportando su experiencia vital, experiencia muy enriquecedora en los comités de evaluación demedicamentos” Clica aquí  |
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¿CÓMO SE HA INCORPORADO A LOS PACIENTES EN ESTE PROCESO?
Sr. Julián Isla, Presidente y cofundador Fundación 29, Representante de pacientes en el Committee for Orphan Medicinal Products (COMP/EMA).
| “Las #TerapiasGénicas y#TerapiasAvanzadaque se basan en datos no pueden avanzar por falta de registros de datos de los pacientes” Clica aquí |
DE LA DESIGNACION AL PACIENTE
Modera:
Dra. Mª Luz Couce. Directora del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
INVESTIGACIÓN Y DESARROLLO DE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS EN LA ACADEMIA
Dra. Mabel Loza, Centro de Investigación CiMUS de la USC. Fundación Kaertor.
| “La puerta de entrada y orientación clara la ofrecen los pacientes. Hemos de enfocar los proyectos a las necesidades del paciente” Clica aquí |
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Dr. Juan Luque, Gestor de la Actividad Científica CIBERER.
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CONTINUIDAD EN EL APOYO AL INVESTIGADOR
Dra. Yoana Nuevo, Oficina de Innovación AEMPS. Departamento de Medicamende Uso Humano (AEMPS).
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INTERÉS DE LA INDUSTRIA EN LOS MEDICAMENTOS HUÉRFANOS
Sra. Leticia Beleta, Vicepresidenta Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
| “AELMHU solicita al Ministerio que en la reunión interministerial de acceso esté presente la asociación de pacientes, para ofrecer mayor transparencia y modelos de acceso más innovadores” Clica aquí |
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MESA REDONDA DE PONENTES Y DEBATE EXPERIENCIAS EN LA DESIGNACION
Modera:
Sr. Santiago de la Riva. Tesorero de FEDER y Vicepresidente de FundaciónFEDER.
CASO A: DESIGNACIÓN DE L-ERGOTIONEINA PARA EL TRATAMIENTO DE CISTINURIA
Dr. Miguel López de Heredia, Gestor de la Actividad Científica CIBERER.
CASO B: DESIGNACIÓN DE CÉLULAS MADRE HEMATOPOYÉTICAS ENRIQUECIDAS CON CD34+ AUTÓLOGAS MODIFICADAS GENÉTICAMENTE CON VECTOR LENTIVIRAL AUTOACTIVANTE QUE CODIFICA QUE CODIFICA RPS19 OPTIMIZADO PARA CODONES (CoRPS19) PARA EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA DE DIAMOND-BLACKFAN.
Dra. Susana Navarro, Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez
Díaz (IIS-FJD) y CIBERER.
